2021年5月26日下午，應(yīng)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院副院長曹軒教授邀請， 2020年度國家杰出青年基金獲得者、華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院李大力研究員做客華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院“同濟(jì)醫(yī)學(xué)論壇”第220期，以“基因編輯技術(shù)在基因治療中的應(yīng)用研究”為主題，給同濟(jì)醫(yī)學(xué)院近兩百名師生做了精彩的學(xué)術(shù)報(bào)告。

李大力研究員于2007年獲湖南師范大學(xué)遺傳學(xué)博士學(xué)位，畢業(yè)后在華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院工作至今。現(xiàn)為華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員、博士生導(dǎo)師，閔行實(shí)驗(yàn)動(dòng)物中心主任，上海市調(diào)控生物學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任。多年來以基因編輯技術(shù)優(yōu)化改造為基礎(chǔ)，圍繞罕見病的模型構(gòu)建和基因治療，開展了深入研究，在Nature Biotechnology，Nature Cell Biology和Nature Genetics等高水平期刊發(fā)表論文90多篇，作為課題組長主持科技部重點(diǎn)研發(fā)課題，上海市教委重大項(xiàng)目，獲國家杰出青年基金、高等學(xué)校科學(xué)研究優(yōu)秀成果獎(jiǎng)自然科學(xué)獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)等榮譽(yù)。

在學(xué)術(shù)報(bào)告中，李大力研究員給大家分享了他們近幾年在基因編輯和遺傳病基因治療領(lǐng)域做的一些重要工作和獲得的重要突破：利用TALEN和Cas9體系快速構(gòu)建多種模擬人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型，繼而采用基因編輯方法，通過病毒導(dǎo)入Cas9/sgRNA和重組修復(fù)模板，在活體小鼠中實(shí)現(xiàn)原位修復(fù)基因突變，治愈血友病以及包括I型酪氨酸血癥和苯丙酮尿癥等多種肝臟代謝性遺傳疾病。利用腺苷脫氨酶與Cas9蛋白結(jié)合而成的ABE系統(tǒng)，高效精確的構(gòu)建了多種遺傳疾病動(dòng)物模型，同時(shí)對(duì)這一系統(tǒng)進(jìn)行了優(yōu)化與改造，通過提高編輯效率，拓展編輯窗口，高效改造原有工具無法編輯的位點(diǎn)，為疾病治療提供了新的工具。

報(bào)告結(jié)束后，李大力研究員與參會(huì)師生開展了熱烈的討論，并與基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院就“雙堿基編輯器”的共享使用達(dá)成合作意向。